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美國首例「基因剪刀」技術臨牀測試 治療兩名癌症病人
(2019/4/17)
美國全國公共廣播電台（NPR）報道，賓夕法尼亞大學已展開利用「基因剪刀」CRISPR技術治療癌的臨牀測試為兩名癌症病人治療，成全美首例。
CRISPR利用分子工具直接剪貼目標DNA以作修改。NPR報道，賓夕法尼亞大學獲美國食品及藥物管理局（FDA）批准，以18名病人測試CRISPR治療癌症的效果，其中兩人已接受治療。當中一人患有多發性骨髓瘤（multiplemyeloma），另一人患有肉瘤（sarcoma），兩人均曾接受一般癌症治療，其後復發。
專家先從接受測試病人體內取出免疫細胞，利用CRISPR技術改變這些細胞的基因，再放回病人體內，希望令這些細胞能針對癌細胞將之殺滅。與中國科學家賀建奎以CRISPR修改人類胚胎基因可能令涉及的基因遺傳至下一代不同，今次測試的基因修改只涉及個別病人，不會影響其他人類基因。賓夕法尼亞大學發言人承認已展開有關臨牀測試，會在適當時機公布測試結果。
去年FDA計劃放寬基因治療測試的監管，容許只由FDA審批，毋須國立衛生研究院（NIH）同時批准的做法，掀起研究熱潮。美國、加拿大、歐洲等地均準備測試CRISPR治療人類各種疾病的效果，例如德國早前已測試以CRISPR治療乙型地中海貧血，美國麻省亦將測試以CRISPR治療會導致失明的萊伯氏先天黑蒙症，此項測試更將是科學家首次直接編輯仍在人體內的細胞基因。
美國加州大學柏克萊分校基因編輯專家烏爾諾夫（FyodorUrnov）稱，CRISPR已跨過摸索階段，「全球將看見CRISPR能夠為世界作出的貢獻」。芝加哥大學生物倫理專家佐洛斯（LaurieZoloth）則強調CRISPR治療仍在實驗階段，會否令DNA出現預期之外的變化，甚至導致健康問題仍成隱憂，需要更謹慎處理，包括作出道德評估。
（美國全國公共廣播電台）
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