觀點與角度﹕罕見病患者 有藥無錢買
【明報專訊】現今醫療科技發達，藥廠積極研發新藥，愈來愈多疑難雜症已有治療藥物，惟因研發成本龐大和涉及專利權，不少藥物定價極為高昂，有病人「有藥無錢食」，或在有機會試新藥前病亡。這情況觸發社會對支援罕見疾病患者用藥的討論，有人提出由政府另行撥款補貼藥費、改善引入藥物機制，或由藥廠分擔藥費，這些方案是否可行？
事件背景
2017年4月，36歲結節性硬化症患者池燕蘭出席立法會公聽會訴說自己因病全身長腫瘤，自費藥物每月藥費達2萬元，她無法負擔而得不到適切治療，聲淚俱下地稱不甘心30多歲便要死，希望醫院管理局將治療罕見病的藥物納為獲資助藥物。最終她在發言後不到半個月病逝，遺下年邁父母及患有相同疾病的13歲女兒。
港未定義罕見病 藥物多無資助
根據歐盟的定義，罕見疾病即每1萬人少於5宗個案。惟香港醫療體制未對罕見疾病下定義，不少有關藥物亦不獲政府資助使用。
現時《醫管局藥物名冊》(藥物名冊)中有4類藥物，通用藥物和專用藥物獲政府資助，其餘兩類為自費藥物，當中一類經證實有顯著療效但極度昂貴，病人需自費購買，醫管局透過安全網如撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助項目，向經濟有困難的病人提供資助；另一類則完全不獲資助。至於未經衛生署註冊的藥品，醫生只能在醫管局指引下透過「指定患者藥物使用計劃」嘗試引入，費用由患者支付。
為照顧罕見病患者，特首林鄭月娥首份《施政報告》提出按個別病人情況制定藥物治療資助計劃。消息稱，當局研究透過特別用藥計劃，為使用未經註冊藥物的患者提供援助。香港罕見疾病聯盟會長曾建平說，將於2018年1月與關愛基金委員、大學學者及病人團體等開會商議分擔機制，並將建議提交醫管局。
■增撥公帑補助藥費
現有資助難過審查
張超雄2017年5月撰文指出，申請撒瑪利亞基金或關愛基金資助的病人需經過經濟審查，計算同住直系親屬的收入，令到病友自覺累全家，或令全家的生活質素下降到貧窮的程度才能得到適當的財政支援，故提出另外成立基金支援罕見病患者。─立法會議員張超雄
公帑用不得其所
阮佩玲2017年5月表示，自費藥物非人人可負擔，猶如「有錢有命，無錢成為犧牲品」，質疑本港有多項「大白象」工程，病人卻連最基本的權利都沒有，如上水公廁用近千萬元建造，批評是否一條性命比不上公廁。──香港結節性硬化症協會主席阮佩玲
需考慮資源分配
張德輝認為，若社會能承擔以額外資源助罕見病患者接受適切治療，而醫學上有證據該藥物有用，應該考慮。但目前公院急症室、病床甚至醫護人手均短缺，醫管局撥款撇除經常開支後，用作支付藥費的資金有限，要考慮社會是否認同「將大筆錢用在小部分人身上」。──港大醫學院腦內科教授張德輝
．解讀
現時病人要通過以家庭為單位的經濟審查(2017年6月18日起微調至只包括病人及其同住的核心家庭成員，即父母、配偶、子女，以及達到特定條件的兄弟姊妹)，且所需藥物已納入藥物名冊及基金資助範圍，才可獲關愛基金或撒瑪利亞基金資助藥物。
慶回歸費用 夠結節性硬化患者用4年
時任立法會議員梁國雄2017年5月在立法會發言時指斥，政府每年盈餘幾百億元，寧撥出55億予連年虧損的迪士尼樂園擴建，卻不願撥款援助罕見病人購買藥物。阮佩玲更直指，本港目前有200名結節性硬化症患者，以每月藥費2萬元計算，每年藥費約4800萬元，形容2017年康文署預算撥款的1.94億元慶回歸費用，已足夠患者用4年。
治療費高 受助人少
智經研究中心2017年5月撰文，指新西蘭政府2013年拒絕資助藥物「依庫珠單抗」，因資助只惠及20人，每年開支卻近1000萬新西蘭元；而為引進各種新療程和擴充治療對像投資的1750萬新西蘭元，估計能惠及52,400名病人，新西蘭當局由此推論資助「依庫珠單抗」或令成千上萬人無法取得其他能帶來更大整體效益的新藥物。港大醫學院青少年及兒童科學系主任陳志峰亦稱，罕見病治療費較一般病患高，而受助的人數相對少，「若要當局為協助罕見病患者而取消一些現有服務，又是否公平呢？」
■改善引入藥物機制
機制不利 罕見病患者
崔俊明2015年2月稱，不能用常規做法看待罕見病患者，治療罕見病的藥物因病人少而沒足夠臨床證據，在藥物名冊機制很吃虧，但不代表病人少便要捱貴藥。──香港醫院藥劑師學會會長崔俊明
引入藥物程序繁複
陳志峰指出，現時申請藥物納入名冊不易，審批需經多重關卡，提出的醫生更需接受面試，而申請文件撰寫過程嚴謹，文書工作量之大，一般醫生根本難以獨力應付，其團隊為此聘請護士專門處理臨床藥物測試工作。──港大醫學院青少年及兒童科學系主任陳志峰
嚴格把關 免縱容藥廠
張偉麟2015年8月稱，醫管局一向對是否將藥物引入藥物名冊或資助有嚴格把關，拒絕理由之一是部分藥物被藥廠定價過高且不合理，若輕易引入或資助藥物會縱容藥廠。──醫管局聯網服務總監張偉麟
．解讀
張超雄2017年5月在立法會指出，醫管局採用實證為本的方針，以及依循藥物的安全性、療效和成本效益三大原則評審藥物納入名冊的申請，不少治療罕見病的藥物因用藥個案少，難取得證明「療效」的臨床數據，且價格高不符合「成本效益」原則，而未能納入名冊，建議為此類藥物另訂較常用藥物寬鬆的臨床實證要求，降低其納入藥物名冊的門檻。
名冊成新藥限制
陳志峰2017年7月指出，受藥物名冊所限，醫生若要使用新藥需另闢蹊徑，如向外國藥廠申請免費藥，再取得衛生署認可，限定應用在指定病人身上，由醫生寫臨床測試醫學報告，但每隔6個月要再申請。
陳續稱，通過臨床測試報告的新藥要經7個地區聯網的醫院道德委員會審批並取得證書，才可在公立醫院應用，但各地區開放臨床測試的審批時間不一，令新藥落實使用困難。
醫局：不能什麼價都買
張偉麟2015年8月表示，藥物費用涉及藥廠叫價，特別當有關藥廠有專利及無競爭對手時，叫價更高。他強調醫管局「不能什麼價都買」，需要與藥廠談判。
屯門醫院副行政總監、臨床腫瘤科部門主管董煜認為，藥物定價太高，不符成本效益，便不會納入藥物名冊，「始終是公帑，不可以當政府有無窮資源」。
■要求藥廠分擔藥費
藥廠補貼 以盡道義
董煜2017年8月指出，長期病患如糖尿病、高血壓患者，一旦服藥便不會停，藥物利潤高，倘藥廠願意拉上補下，部分藥物有減價空間。他又形容補貼藥費是「道義上的責任」，「健康是生存權利，為何要用來牟取暴利？明知病人買不起，其實即是敲詐政府」。──屯門醫院副行政總監、臨床腫瘤科部門主管董煜
定價應顧及社會應用
張偉麟2017年4月表示，明白藥廠投資開發藥物有成本，但定價時應考慮社會應用性，當局會與藥廠洽談能否為罕見病人提供特殊安排，藥廠對個別病人有特別安排是國際慣例。──醫管局聯網服務總監張偉麟
．解讀
不少藥物如可治療結節性硬化症及癌症的標靶藥定價高昂，3間在港供應相關藥物的藥廠，包括英國阿斯利康(香港)、羅氏大藥廠及輝瑞香港均稱，研發新藥或需10年以上，且牽涉資金以百億計，定價需考慮成本。
藥費「包底」或「封頂」
董煜提議政府推行藥廠「包底」方案，即醫管局將藥物納入名冊，政府資助或病人自費特定期限內的藥費，其後倘藥物仍見療效，則由藥廠承擔病人繼續用藥的支出，分擔風險。「創新癌症策略研究小組」醫生邱家駿2017年10月也建議香港引入風險分擔計劃，由醫管局和藥廠協議將患者自付的藥費封頂，在特定時間後藥費全免。
醫局藥廠共同承擔
患黏多醣症四A型的7歲男童蕭曉進，藥費一年最少250萬元，醫管局及藥廠達成共識，2017年11月起資助他終身用藥，成本由醫管局及藥廠共同承擔，具體金額按國際慣例保密。藥廠BioMarin亞太區商業營運部副總裁盧詩韻說，若局方願意，藥廠樂意以同樣協議框架套用於其他同類患者。
[通通識 第475期]
