加國進行世界首例基因治療 助卡市漢對抗遺傳疾病
體內不能產生酶 損害腎臟心臟大腦
[2017.02.18] 發表
【明報專訊】一個加拿大醫療團隊﹐實施一項據稱世界首例的實驗性基因治療。他們為一名卡加利男子植入一個基因﹐希望能對抗他體內危及生命的遺傳疾病。
醫生說﹐初步結果令人振奮﹐可能為人類遺傳病治療帶來突破。
根據阿爾伯達省醫療服務局(Alberta Health Services)一份2013年的聲明﹐加拿大有大約400人患有法布瑞氏症(Fabry disease)。那是一種遺傳性酶缺乏﹐可導致病人壽命縮短最多達40年。
由卡加利大學(University of Calgary)遺傳學家卡恩醫生(Dr. Aneal Khan)帶領的團隊﹐治療48歲的法布瑞氏症患者比杜卡(Darren Bidulka)。
這種疾病的患者﹐體內不能產生酶﹐這種酶作用於分解一種脂肪物質Gb3。當它不斷積累﹐可能嚴重損害腎臟、心臟和大腦。基於比杜卡的病情﹐他每兩周接受兩小時的酶替換治療。
比杜卡的基因治療﹐始自醫療團隊提取他的骨髓﹐其中的幹細胞被交給多倫多基因轉移專家麥丁醫生(Dr. Jeffrey Medin)。他的團隊提取細胞﹐使用一種經改造的「慢病毒」(lentivirus)﹐在幹細胞內插入不工作基因的複製版﹐而這個基因可以正常工作。
卡恩接受卡加利CTV電視台採訪時說﹕「我們將細胞放回患者體內﹐患者的免疫系統復蘇。他也恢復接受正常的酶替換治療。」
比杜卡說﹐他了解一種新療法的可能風險﹐在權衡利弊後﹐他決定接受治療。
該治療並不能治癒比杜卡的疾病﹐研究人員目前希望了解﹐是否該程序可在人體安全操作﹐是否他們能成功插入基因。
卡恩說﹐初步結果令人振奮﹐「我們驗血﹐查看是否我們插入的基因副本﹐進入患者體內及其血液系統﹐結果顯示它在患者血液中。」
研究人員將跟蹤監控比杜卡5年﹐冀望罕見病治療進入新紀元。
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