基因，是人體用於製作蛋白質(例如酵素)的藍圖，由DNA序列記載。 由於DNA存在於細胞核中，遠離細胞生產蛋白質的部分，因此人體會利用稱為RNA的分子，負責抄錄所需基因的DNA序列，並向生產蛋白質的部分送達生產指令。如基因出現突變或錯誤，便會影響蛋白質生產致病。 基因靜止的原理在於利用RNA干擾素「殺死」傳信的RNA，令基因失去功能，無法下令生產有問題的蛋白質，從而減緩病症。 需長期服藥 科學家曾研究以基因靜止治療可導致腦部受損的基因疾病「亨丁頓舞蹈症」，美國食品及藥物管理局(FDA)亦稱，基因靜止藥物「擁有改變醫學的潛能」。 基因靜止與基因療法最大的分別，在於基因治療會永久改變致病基因的DNA序列，可以一次過解決病因，但一旦意外出錯，例如更動了錯誤的基因，便無法逆轉，而基因靜止不會改變致病基因，只會干擾向細胞發出的指令，但需長期用藥。 兩者可治療的疾病亦有不同，基因療法可用於處理涉及蛋白質缺失的疾病，如可致肌肉無力的杜興氏肌肉營養不良症，而基因靜止可望用於對治蛋白質水平對病情有影響的疾病。 (綜合報道)
|
| |
| |
