基因剪刀助美國婦治遺傳病 全國首例
[2019.08.10] 發表
美國一名患有鐮狀細胞性貧血的女子接受「基因剪刀」(CRISPR)技術修改基因治病，成為美國首宗及全球第二宗以基因剪刀改變人體基因治病的案例。專家未來將招募志願病人繼續測試，進一步確認療法成效。
鐮狀紅血球運氧能力低 患者易累
鐮狀細胞性貧血屬遺傳病，估計全球約有數百萬人患病。患者無法產生助紅血球維持圓形以助運送氧氣的β血紅蛋白，而產生出有問題的鐮狀血紅蛋白，令紅血球變成鐮刀狀，運送氧氣能力大打折扣，並會堵塞體內較細小的血管，導致身體因缺氧而極為疲勞，甚至出現疼痛等病徵。
今次研究為基因治療企業CRISPR Therapeutics及美國藥廠Vertex合作進行，接受治療的為34歲密西西比州女子格雷(Victoria Gray)。
醫生從格雷的骨髓抽取幹細胞，利用基因剪刀修剪細胞內的DNA後再注回體內，以產生出一種一般只會在胎兒及初生嬰兒體內出現的特殊蛋白質，代替有問題的蛋白質以產生正常紅血球。專家估計未來數月將可見初步效果。
格雷表示，自己因病無法行走，甚至無法拿起匙羹進食，感覺非常痛苦，雖然明白療法仍屬初步試驗存在風險，但相信可以讓她重拾希望。
將再招攬45名同類病人作測試
帶領研究的Vertex行政副總裁阿特休勒(David Altshuler)指出，此前基因剪刀技術已協助另一名德國女子治療地中海貧血症，讓她治療後至今仍不用再輸血，相信同類療法有望治癒鐮狀細胞性貧血。治療機構未來將繼續在美加及歐洲招攬45名18至35歲的鐮狀細胞性貧血病人測試，確認治療成效。(美國全國公共廣播電台)
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