中大研發抑制劑 紓緩小腦萎縮症

[2016.02.24] 發表

【明報專訊】遺存的小腦萎縮症無藥物可根治,病人會失去活動或語言能力。中大生命科學院用了4年時間,研發出由氨基酸組成的「P3多閫磻蹌砥v,可避免有毒的RNA分子阻礙蛋白質正常生長,減少腦細胞死亡。此抑制劑日後會再作臨H測試,以便研發新藥物,治療6種小腦萎縮症型及亨廷頓症,減低病發時的嚴重程度。

食衛局衛生研究基金及中文大學等多個單位,資助1200萬元進行有關研究。負責研究的生命科學院教授陳浩然表示,小腦萎縮症達41種,今次研究針對其中6種症型,即 1、2、3、6、7及17型。他說,此症患者一般在20至40歲病發,患者基因的有毒RNA分子阻礙核仁素製造蛋白質,導致腦細胞因蛋白質供應不足而集體死亡,影響腦部功能。

陳浩然稱,新研發的抑制劑屬治療性藥物,可避免RNA分子接觸核仁素,令腦細胞有足夠蛋白質生長,減低病發時嚴重程度。

已獲美國商標局專利

他稱,研究團隊進行多種測試證明抑制劑效用,包括已抽取病人的纖維細胞作測試及抽取老鼠細胞作測試,高劑量抑制劑對老鼠神經細胞沒有毒性效果。抑制劑已取得美國專利及商標局的專利,團隊未來要再作臨H測試,以助日後研發新藥物。

另外,陳浩然表示,小腦萎縮症可遺存下一代,如父或母其中一人有致病基因,其子女有一半機率遺傳此病,子女的病發年齡亦會較早於其父母。小腦萎縮症患者林蘭現時表示,擔心兩名孫女會患上此症。

沒藥物能根治 一半機率遺傳子女

中文大學內科及藥物治療學系腦神經科講座教授黃家星表示,小腦萎縮症沒有藥物根治,嚴重可致肌肉萎縮,影響呼吸。他稱,患者一般會接受物理治療訓練肌肉,建議患者視乎症型及嚴重程度與醫生商量,才決定是否生育。

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