CRISPR「基因剪刀」技術獲諾獎 3.5億罕見遺傳病人福音
[2025.05.17] 發表
CRISPR「基因剪刀」技術因2020年諾貝爾化學獎而聞名於世，但是過往僅獲用於醫治較普遍病患者，因為藥廠為了謀利不願投資研究醫治罕有病患者。今次美國9個半月大男嬰馬爾登成功接受史上首個「度身訂做」基因編輯療法，將可有助減低治療成本，成為全球3.5億罕見遺傳病患者福音。
研發針對治療費時成本高
人體基因組有約30億個DNA鹼基對，基因遺傳病的患者可能是個別其中一對或數對鹼基出現變異，研發針對性治療既費時、金錢成本又高，這解釋了藥廠為何不願投資研究醫治罕有病患者。
領導研製馬爾登治療方案團隊的賓夕法尼亞大學基因編輯專家穆蘇努魯表示，研發成本並非想像中昂貴，跟CPS1缺乏症另一治療方法肝臟移植的費用差不多。
《紐約時報》周三指出，馬爾登的治療方案雖專針對他的變異鹼基，但同一新技術仍可用於編輯其他DNA部分，只須更改搜尋並鎖定問題鹼基的CRISPR指令，可避免多年的實驗和測試。
報道亦引述早前仍在美國食品及藥物管理局(FDA)負責監管基因治療的專家馬克斯(Peter Marks)指同類治療成本可大幅減低，而這為其他罕見基因遺傳病，如鐮刀型紅血球疾病、囊腫性纖維化、肌肉萎縮症等患者帶來喜訊。
有望5至10年可突破
未有參與馬爾登治療研究的邁阿密大學神經病學教授莫賴斯(Carlos Moraes)也同意，穆蘇努魯團隊取得突破後，醫藥界從此便沒有不作進一步CRISPR治療研究的藉口，他預測在投入大量人力物力後，障礙可於未來5至10年克服。(紐約時報/華盛頓郵報/衛報)
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