基因療法利用生物學原理來修補缺陷，使先天失明以至白血症等惡疾病情得以改善甚至康復，蔚為患者福音，可是這類藥物全屬天價藥，大部分患者要非有政府或醫療保險公司支援，恐難以負擔。且有關方面從未披露定價準則，惹人懷疑是否合理。 Zolgensma是美國FDA歷來核准的最貴藥物，儘管瑞士諾華製藥宣稱212.5萬美元的價錢已「遠低於」原定的400萬至500萬美元，亦低於現時其他要長期服用的藥物，但一些人士質疑那只是藥廠用來說服大眾的伎倆。紐約市醫療政策專家巴赫(Peter Bach)說：「它們多年來抬高價格至如今逾百萬元，讓市場某程度地相信，這些東西就該值這價錢。我們已逐漸受到抬價影響，像溫水煮蛙般。」 基因療法因為研發耗時、講究技術的背景，向來昂貴。世界首款獲批的基因療法，是治療脂蛋白脂肪酶缺乏症的Glybera。它經25年研發，定價100萬美元。美國批核的首款基因療法藥物2017年獲接納採用、2018年上市時的定價也極昂貴，那用於治療遺傳眼疾的Luxturna，醫一隻眼要42.5萬美元。其後如治白血病等血癌的Kymriah要47.5萬美元，醫罕有病ADA-SCID的Strimvelis要66.3萬美元等。高盛證券估計，基因體醫學及基因療法的潛在市場可能達4.8萬億美元。大藥廠亦積極吸納基因療法研究機構，像諾華製藥去年購入開發Zolgensma的AveXis，輝瑞押注於Vivet Therapeutics等。FDA預計，迄2025年還會批核多10至20款基因及細胞療法藥物。 (彭博社/紐約時報/華爾街日報)
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