靜止基因新藥 創新療法治絕症
治「吸血鬼病」 美臨?測試見效

[2019.04.15] 發表
有支援紫質症病患組織發起關注周,希望世人更認識這罕有病。科學家最新研究發現,有藥物可令基因「靜止」,被視為基因醫學變革又一例證。 (網上圖片)

美國一間藥廠公布一種令基因「靜止」的藥物最新臨H測試結果,顯示藥物有效治療被稱為「吸血鬼病」的罕見遺傳性代謝疾病「??病」(porphyria),減緩病症產生的嚴重痛楚,其中嚴重發病次數大減逾七成。專家稱藥物效果極佳,令人驚喜,是基因療法有望帶來醫藥革命的又一例證,相信背後機制可用於治療其他此前無藥可治的疾病。

??病又稱紫質症,是一種用於製造血基質(haem)的酵素不足導致。血基質可構成紅血球中用於運輸氧氣的血紅蛋白,如血基質合成有問題,令蛋白質??(porphyrin)累積而致病。??病患病率估計約每1萬至5萬人有1人,目前無治癒方法,只能針對如皮膚對光敏感、疼痛等病徵治療,其中急性間歇性??病(acute intermittent porphyria,AIP)尤為嚴重,可導致癱瘓甚至死亡。相傳英王佐治三世晚年受精神問題困擾,可能是??病所致。

美國Alnylam藥廠研究以RNA干擾素Givosiran作為治療AIP藥物,並於上周於歐洲肝臟研究協會年度大會上公布最新測試結果。研究人員邀請18個國家共94名病人作臨H測試,每月注射Givosiran一次。受試者均為12歲或以上,年齡中位數為38歲,參與測試前6個月最少發病兩次。測試顯示,Givosiran令受試者嚴重發病次數減少74%,其中一半病人毋須入院治療,而使用安慰劑者只有16%毋須入院。

患者:痛楚甚於分娩 嗎啡無助紓緩

參與臨H測試的39歲英國患者伯勒爾(Sue Burrell)於15歲確診,27歲起幾乎每月發病一次,需入院治療。她說,病發引致的痛苦「比分娩時的痛楚更可怕」,令她無法入睡,強力止痛藥嗎啡亦無效用,她形容那痛楚遍及全身,令人難以承受。她說,自己已被疼痛纏擾10年,幾乎每天都要吃止痛藥,沒想過能獲治療,至今有近一年不用入院,亦重獲應付日常生活的力量,有如「脫胎換骨」。

Alnylam總裁格林(Barry Greene)稱,公司正向歐美藥物監管機構申請推出有關藥物,料相關程序將於今年中完成。負責監督測試的英國倫敦國王學院兒科血液學專家里斯(David Rees)稱,基因靜止是重要的創新療法,對其出色效果感驚喜。他相信新療法可望未來用於治療其他疾病。

英國基因研究組織「維康桑格研究所」的醫生潘采(Alena Pance),對今次研究感興奮,她指出有關技術「可能是首次能夠提供在非常精確的情?下控制疾病的工具」。(BBC/泰晤士報)

更多國際要聞
日本經濟再生大臣茂木敏充今明兩日將身處華盛頓,跟美國貿易代表萊特希澤會面,展開美日新貿易談判,預計爭議焦點會落在農畜產品。 美國農業部... 詳情
蘇丹變天 學界角色關鍵
蘇丹新任過渡軍事委員會主席布爾漢昨日發表電視演說,聲言要將前總統巴希爾的政權「連根拔起」,承諾重組國家體制、結束晚間宵禁和釋放政治犯等。反對... 詳情
尼泊爾珠峰機場 飛機撞直升機釀3死
尼泊爾一架小型飛機昨日起飛期間撞中一架停降的直升機,造成最少3人死亡,初步未知事故原因。事發於珠穆朗瑪峰最主要門戶盧克拉(Lukla)的丹增... 詳情
阿桑奇父促澳洲介入 引渡兒子返祖國
「維基解密」(WikiLeaks)創辦人阿桑奇上周四在厄瓜多爾駐英國倫敦大使館內被捕,他的父親希普頓(John Shipton)周日(14日... 詳情
澳洲墨爾本市郊普拉蘭(Prahran)一間夜店外周日凌晨約3時20分發生槍擊案,一名疑犯駕車經過夜店外期間向現場人士開槍。中槍者包括3名保安... 詳情

明報網站 · 版權所有 · 不得轉載
Copyright © 2019 mingpaocanada.com All rights reserved.
Ming Pao Daily News A wholly owned subsidiary of Ming Pao Enterprise Corporation Ltd.
Toronto Chinese Newspaper

1355 Huntingwood Drive, Scarborough, Ontario, Canada M1S 3J1 | Tel.: (416) 321-0088 | Fax: (416) 321-9663 | Advertising Hotline Tel: (416) 673-8250