治脊肌萎藥藥效視乎患者有否「後備基因」
[2018.03.02] 發表
【明報專訊】治療脊髓肌肉萎縮症的美國新藥將引入本港，食物及衛生局昨表示經臨牀評估確認合適用藥的第一型(即病情最嚴重)SMA病人可免費用藥。港大醫學院腦內科教授張德輝表示，SMA患者分一至四型，本港現約有60名患者，當中一型約有10人，一般用藥效用較低，「病情太重亦未必有效」。
助增活動能力 病情太重難起效
罕見病SMA成因不明，發病年齡無分長幼，患者全身肌肉迅速退化、無力及萎縮，初時無法抬頭、轉身或坐直等，嚴重時咳嗽及吞嚥能力也受影響，甚至影響心肺功能，以致死亡。張德輝解釋，SMA為遺傳基因變異，身體未能製造運動神經元所需蛋白，新藥可令患者的「後備基因」製造蛋白，改善活動能力，「本坐輪椅可站起，無力行的可行走數步」，該藥透過腰椎穿刺注射患者體內。
張德輝說，若病人本身沒有「後備基因」，用藥可能無用，若一型患者有「後備基因」可能仍有效，但要經臨牀評估及試針才知成效。他說首4針要每兩周注射一次，其後每隔4個月注射，每針約涉百萬元，一旦停藥，病情可惡化。
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